年12月25日，日本制药企业安斯泰来AstellasPharma旗下全资子公司AudentesTherapeutics宣布得到了FDA的通知，正式解除针对X连锁肌小管性肌病基因治疗药物AT的临床暂停状态。由于在年6月和8月，共计3起高剂量组大童受试者的死亡事件，Audentes重新调整了临床试验方案，降低了AAV用量，具体的试验方案将于几周后公布。
红灯停
AT临床试验被FDA紧急暂停
AT是Audentes在研的一款治疗X连锁肌小管性肌病（X-LinkedMyotubularMyopathy,XLMTM）基因治疗药物。XLMTM是一种罕见的单基因遗传病，由MTM1基因的突变引起。MTM1基因编码肌微管素1（Myotubularin1），对骨骼肌细胞的发育、维持和功能维持有重要作用。XLMTM患者由于MTM1基因的突变，引起骨骼肌的发育不良、维持困难，从而进一步导致肌肉无力、呼吸衰竭，甚至出现新生儿死亡。Audentes的AT是一款AAV8为载体，将功能性的MTM1基因递送到患者的骨骼肌细胞内的基因治疗药物，曾先后获得过FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定、罕见儿科疾病认定、孤儿药认定与快速审批通道，和EMA的孤儿药认定与优先药物资格（PRIME）。AT作为Audentes的核心管线之一，并且是目前clinicaltrials.gov上登记的唯一一项XLMTM基因治疗药物的临床I/II期试验，一直是行业内的