造血干细胞移植目前广泛运用在治疗白血病的血液科临床上，这项治疗是用大剂量的化疗和放疗摧毁白血病患者体内的造血系统和免疫系统，最大限度地杀灭体内的白血病细胞，然后用正常的造血干细胞输入体内，重建病人的造血功能和免疫功能。
目前，造血干细胞移植包括骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血干细胞移植，其中骨髓移植技术最成熟，但对骨髓的供体的痛苦较大，脐血的来源最广，但目前临床应用的例数还较少。
在儿童急性白血病，造血干细胞移植的长期存活率在70%左右，故只在高危难治性急性淋巴细胞性白血病和急性非淋巴细胞性白血病中应用。
造血干细胞移植目前的制约因素主要有以下几个方面：
第一是造血干细胞的来源困难，骨髓移植和外周血干细胞移植时，约只有1/3的病人可以找到合适的供体，脐血移植虽然较前两种配型容易些，但目前脐血库的规模仍有待于进一步扩大。
第二是医疗费用问题，异体移植的治疗费用在20万以上，部分患者因有移植物抗宿主病以后还需部分费用。
三是病人的承受力问题，造血干细胞移植要求患者体质好，重要脏器功能无异常，此外，对儿童患者来说，心理上是否能承受在无菌层流室的1～2个月的隔离治疗也需考虑。并不是病人一诊断白血病即做移植，造血干细胞移植常在化疗达到完全缓解后3～6个进行。
移植虽然有望治愈白血病，但复发率，高风险等因素让不少白血病患者望而却步，复发相当于当初的移植功亏一篑，因此，如果不到万不得已，不建议病人首选移植治疗。
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