白癜风的初期治疗 https://m.39.net/disease/a_6353345.html相信看过《我不是药神》的朋友们对慢粒白血病一定不陌生吧！通常用于治疗年轻人的化疗“对老年患者来说太苛刻了”，这是有问题的，因为慢粒白血病患者的平均年龄是67岁，斯卡登说，他同时也是一名血液学专家。托电影的福，格列卫纳入医保报销为了找到替代方案，研究人员采用了一种方法，将这种疾病最致命的一种亚型-急性早幼粒细胞白血病-转化为最可治疗的形式之一。研究人员没有用棍棒和杀死白血病细胞，而是寻找一种能促进白血病细胞分化的化合物。当白血病细胞分化时，它们只存活很短的时间，并作为其自然生物学的一部分而死亡。赛克斯(Sykes)是斯卡登实验室的博士后研究员，他设计了小鼠祖细胞，一旦它们成熟就会发光。小组，与哈佛大学和麻省理工学院的博大学院，对33万种化合物进行了功能筛选，发现了12种能够使细胞变绿的物质，表明这些化合物迫使细胞分化。其中11种阻断了一种叫做DHODH的代谢酶，有效地迫使细胞进入研究者所称的禁食期。“癌细胞在代谢上不同于正常细胞。我们的结果表明，正常细胞可以忍受禁食或饥饿期，而癌细胞则不能忍受。在这种情况下，禁食会引发变化。“赛克斯说。用已知的DHODH抑制剂治疗10周后，AML小鼠和人类白血病细胞小鼠体重增加，活性增强，白血病干细胞数量减少，寿命延长，表明病情有了有意义的缓解。值得注意的是，没有动物有疾病进展的治疗。研究人员希望在临床试验中测试这种抑制剂。杰拉尔德和达琳·乔丹(GeraldAndDarleneJordan)医学教授、干细胞和再生生物系主任斯卡登(Scadden)说，“我们迫切需要找到新的治疗方法。”不仅每年有2万人被诊断患有慢粒，而且所有癌症都需要治疗。“我们认为，克服癌症分化障碍的方法可能是一种广泛应用的战略，我们应该探索其他类型的癌症。”研究人员发现慢性粒细胞白血病干细胞是由于抑制一种叫做Ezh2的蛋白质而死亡的。针对这种蛋白质的药物目前正在其他癌症的临床试验中测试。综合治疗可以提供不需要长期治疗的治愈方法。尽管格列卫这样的靶向药物已经彻底改变了对慢性粒细胞白血病(CML)患者通常必须终生服用，并可能随着时间的推移而停止受益。在一项新的研究中，哈佛大学附属的科学家们提出了一条治愈之路。Dana-Farber癌症研医院发现当一种叫做Ezh2的蛋白质被抑制时，CML干细胞就会死亡。针对这种蛋白质的药物目前正在其他癌症的临床试验中。两万，生存还是死亡，这是个钱的问题这一发现在今天的“癌症发现”杂志上发表，这一发现提高了Ezh2受体阻滞剂与格列卫及类似药物联合应用于某些患者的前景，或者是对格列维克类药物产生耐药性的患者的一种有效的治疗方法。在“癌症发现”杂志同时发表的一篇论文中，一组苏格兰科学家用不同的研究方法报告了类似的发现。“绝大多数慢粒患者对甲簧酸伊马替尼(格列卫)和类似药物的治疗效果非常好：这种疾病得到了很好的控制，副作用也是可以忍受的，”该研究的资深作者、儿科血液学家/肿瘤专家斯图尔特·奥金(StuartOrkin)说。Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心。“然而，只有10-20%的患者的白血病细胞被完全清除。”另外90%的患者保留着大量的白血病干细胞-这些干细胞是引发疾病的原因-必须长期使用这些药物。“格列卫工作原理示意图慢粒白血病是一种进展缓慢的血癌，在骨髓中发展。主要发生在成人，很少发生在儿童。随着时间的推移，一些患者对格列卫和其他阻碍BCR-ABL的药物产生了耐药性，BCR-ABL是一种错误的“融合”蛋白，驱动CML的生长。虽然第二和第三行靶向治疗通常可以使疾病恢复到缓解状态，但有些患者并没有从这些药物中获益，也没有发展出严重的副作用。这项新的研究是通过努力发现不同类型的癌症是否容易受到Ezh2抑制剂的影响而产生的。在实验室实验中，Dana-Farber/波士顿儿童研究人员发现，Ezh2不仅白血病干细胞过多，而且帮助他们生存并产生成熟的CML细胞。对小鼠的后续研究表明，通过基因编辑技术使Ezh2失活，导致CML干细胞死亡，使疾病从源头上停止。Orkin说：“干细胞对Ezh2的依赖表明它们将特别容易受到针对这种蛋白质的药物的攻击。”这些药物已经在其他疾病的临床试验中，包括淋巴瘤和一些实体肿瘤。位于马萨诸塞州剑桥的生物制药公司Epiyme最近开始了一项针对儿童横纹肌样和其他肿瘤的Ezh2抑制剂的儿科试验。Orkin说，虽然在CML的标准药物方案中加入Ezh2靶向剂有可能大大缩短许多患者的治疗时间，但出于伦理考虑，这些药物可能会首先在对Gleevec和类似药物没有反应的患者身上进行测试，无论是最初还是在出现耐药性之后。“我们的发现表明，当结合目前的靶向治疗时，抑制Ezh2应该被认为是根除CML的一种方法。它提供了一个有希望的方法，以缩短治疗的时间，以实现治愈。如果成功，这种方法的成本节省也可能很大。“
